在广州医科大学附属第一医院的神经内科,莫明树教授对阿尔茨海默病(AD)患者开出多奈单抗注射液(商品名:记能达)处方。
据悉,作为国内首个靶向清除淀粉样蛋白斑块的创新疗法,该药物标志着我国阿尔茨海默病治疗正式迈入精准干预时代,为早期患者延缓病情恶化、保留生活能力提供全新选择。
早诊率不足28%,中晚期患者照护成本激增
7月6日,一对母女走进了诊室。母亲刚满65岁,女儿发现,母亲最近这一年记忆力下降得特别快,刚完成的事情,转眼就会忘记,说话也变得不通顺起来。“由于我们在外地工作,母亲一个人在家不放心,想在家里面装监控,但她的性格突然变得固执易怒,并不同意。”“我没有问题。”听到女儿的陈述母亲在一旁大声反驳,她有些紧张,眼神不自主的瞟向门口,这是在广州医科大学附属第一医院神经内科副主任莫明树诊室内见到的一幕。
“淀粉样蛋白病理学改变是确诊阿尔茨海默病的重要标志物之一。淀粉样蛋白是身体自然产生的一种蛋白质,它可以凝聚在一起形成淀粉样斑块。大脑中淀粉样蛋白斑块的过度积聚可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思考问题。”莫明树指出,但要早期发现很难,一方面,轻度认知障碍阶段,患者生活还没发现明显变化,中国患者对于疾病症状容忍度较高;另一方面,患者如果没有通过临床阿尔茨海默病评定量表(AD)量表筛查,想要确诊需要通过椎穿刺或PET-CT,检查患者体内的β-淀粉样蛋白(β-amyloid, Aβ)和Tau蛋白。
但想做PET-CT并非易事。这需要专门的示踪剂,而制作示踪剂又需要对应的加速器,许多医院的PET-CT用于检查肿瘤,对阿尔茨海默病则无能为力。许多二三线城市的医院缺乏精准确诊的能力,莫明树说,即便找对了医院,因未被纳入医保,价格也成为了确诊的门槛。“只要做就要七千多,相对比较昂贵。”为了避免错失早期诊治的关键时期,莫明树联合核医学科近期为患者提供PET-CT减免项目,已惠及近百个家庭。
目前,中国早期阿尔茨海默病就诊率28.6%,轻度认知障碍(MCI)就诊率仅为2.8%,95%的患者一经确诊即为中晚期。
此外,对于患者和他们的亲人而言,阿尔茨海默病在其进展过程中无情地造成了毁灭性的影响。资料显示,长期照护费用大多由家庭独自承担,且照护者平均每周需要花费大约6个工作日来照顾患者,产生巨大的直接和间接成本,患者的家庭子女也普遍面临精神压力和体力的双重考验。
同时,阿尔茨海默病也为社会带来了沉重的负担,一项研究显示,2015年中国AD患者的年总费用约占国内生产总值(GDP)的1.47%,达1.1万亿人民币。据推算,2030年我国阿尔茨海默病患者的社会经济成本将达到3.2万亿人民币,并在2050年达到11.9万亿人民币。一项研究显示,中度、重度AD的总成本是轻度AD的1.3、2.1倍。
创新药靶向清除病理斑块,每月治疗可延阻病程37个月
“患者急需可有效减缓疾病进程的创新疗法,做好疾病管理,降低治疗成本,减轻家庭和社会的经济负担。包括淀粉样斑块靶向治疗在内的创新疗法为部分患有阿尔茨海默病的人们带来希望,增加了一种针对病因的治疗选择。”莫明树表示。
研究表明,在符合接受多奈单抗注射液治疗条件的早期阿尔茨海默病患者人群中,疾病更早阶段患者的用药效果更好。在疾病进展较早的人群中,接受多奈单抗注射液治疗的患者疾病进展显著减缓了35%,在整体人群中,药物治疗则显著减缓了22%。临床试验证实记能达能使患者的疾病进展至阿尔茨海默病导致的中度痴呆风险降低50%,帮助早期轻度患者在丧失独立能力前挽回长达37.3个月,66%患者1年内实现淀粉样蛋白清除,停药可期。
治疗便捷性亦是亮点。“多奈单抗只需每月输注一次,大幅减少了患者往返医院的频率。”莫明树指出。为了明确治疗效果,莫明树强调PET-CT减免项目也接纳治疗后复查患者。
对于阿尔茨海默病患者而言,早期及时且准确诊断尤为重要。莫明树形象地比喻,就像即将要熊熊燃起的大火,只能在它还处于小火苗的时候及时扑灭,才能避免损失。“在65岁的时候确诊,那么70岁就处于亲睹认知障碍,生活能够自理,再努努力,将病程中期延缓到80岁,虽然需要人照顾,但不会折腾人,等医学干预到了85岁,老人还能和家属聊天。”
建议一旦出现进行性记忆衰退、逻辑思维下降或时空混淆等信号,需立即前往专业机构筛查,把握早期干预的关键窗口时期,才能真正改写疾病结局。
专家介绍:莫明树
中山大学神经病学博士,美国罗格斯大学、梅奥诊所访问学者、博士后。现任广州医科大学附属第一医院神经内科副主任,副研究员,硕士生导师。入选全球卫生人才后备库,羊城学者,广州市高层次卫生骨干人才、青年后备人才。美国神经科学协会(SfN)、生理学会(APS)成员,国际帕金森病与运动障碍学会(MDS)成员,广东省医学会神经病学分会青委会副主任委员,广东省介入神经病学专业委员会秘书及其他学会委员。国家自然科学基金评审专家,广西省卫健委特邀评审专家,入选广东省自然科学基金评审专家库、广州市科技专家库。承担国家自然基金项目2项、广东省自然科学基金面上项目1项、羊城学者项目1项、广州市重点医学专科1项及其他省市级项目。
已发表SCI论文40余篇,参编专著1部,获国家发明专利1项。任Frontiersin Neuroscience(影响因子:4.36)、Frontiersin Aging Neuroscience(影响因子5.75)客座主编,ClinicalNeurology and Neuroscience编委,Brain中文版青年编委,多家SCI杂志审稿员。主要从事神经退行性疾病和癫痫的机制研究和临床医疗,擅长脑血管疾病、帕金森病等中枢神经变性病的诊治。
出诊时间:广州医科大学附属第一医院大坦沙院区每周五下午 14:00-17:30 出记忆门诊
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